2021年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，每针价格从70万元降至3.3万元。

脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年上市，价格较为高昂。

在2022年1月1日

多地为脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿

注射诺西那生钠

为他们送上最好的新年礼物

山东枣庄

(总台记者 霍锡鹏)

1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩

接受SMA靶向药纳入医保后的

全国首针注射

枣庄市市中区医疗保障局负责人介绍

脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗费用

从每年几百万元降至几万元

让患者家庭看到了希望

湖北武汉

1月1日上午10时许

患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的桐桐

在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射

成为该药物被纳入医保后

湖北首位接受注射的患儿

桐桐的母亲郑女士含泪致谢说

感谢国家的好政策

这是送给我们全家最好的新年礼物

浙江杭州

在浙江大学医学院附属儿童医院住院部

医生毛姗姗对

脊髓性肌萎缩症(SMA)患者馨馨说

今天是2022年第一天

我们会给你身上打一针

就有一个

非常好的礼物进到你的身体里了

上午10点半，馨馨顺利完成了注射

馨馨的爸爸王先生表示

国家救了我们这个小群体

真的很感谢国家

网友也为患儿送上了祝福

同时，纷纷为祖国点赞

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回到2021年11月11日

国家医保目录药品谈判现场

“灵魂砍价”的一幕

让我们深受感动

“目标是一致的，而且我们都不希望套路”

“这个价格很困难”

“希望企业再努力”

“价格离进一步谈还有一定距离”

······

漫长的谈判

企业代表的多次离席商谈

最终

诺西那生钠注射液

每瓶药成交价定在了33000元

比最初的报价少了2万多元

自2018年，国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病名录》(共涉及罕见病121种)以来，短短几年时间，60余种罕见病用药获批上市，其中40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。